肿瘤免疫治疗为什么会诱导的肠炎？FDA批准孤儿药？
CELL：肿瘤免疫治疗为什么会诱导的肠炎？
已有的研究显示，用PD-1和CTLA-4抑制受体的特异性抗体阻断检查点，可以在多种人类癌症中诱发持久的反应。然而，至今为止，我们对于负责严重炎症副作用的免疫学机制仍然知之甚少。
在这里，研究人员报告了结肠炎中免疫细胞群的全面单细胞分析，结肠炎是检查点阻断的常见和严重的副作用。
研究人员观察到具有高度细胞毒性和增殖状态的CD8 T细胞的惊人积累，而没有调节性T细胞耗竭的证据。
T细胞受体（TCR）序列分析表明，结肠炎相关的CD8 T细胞有相当一部分来源于组织驻留的细胞，这解释了治疗开始后结肠炎症状经常提前出现的原因。
研究人员的分析还发现了细胞因子、趋化因子和表面受体，它们可以作为结肠炎和检查点阻断的其他潜在炎症副作用的治疗靶点。
首个抗PAUF单抗PBP1510治疗胰腺癌，获得FDA授予孤儿药称号
胰腺腺癌上调因子（PAUF）的过表达在胰腺癌进展中起着重要作用，但目前尚无针对PAUF的靶向分子疗法。
Prestige BioPharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已为其胰腺癌上调因子(PAUF)单克隆抗体PBP1510授予孤儿药称号（ODD），用于治疗胰腺癌。
胰腺癌是一种高度侵袭性的恶性肿瘤，发病率高、死亡率高，在美国五年生存率仅为9％。目前，唯一的治疗选择仅限于手术切除结合辅助化疗。但是，只有10％到15％的患者适用，因为大多数患者在诊断时已经处于晚期或转移性阶段，无法通过手术治疗。
胰腺腺癌上调因子（PAUF）的过表达在胰腺癌进展中起着重要作用，但目前尚无针对PAUF的靶向分子疗法。
Prestige BioPharma首席执行官Lisa S. Park博士指出：“FDA的孤儿药称号对于加快PBP1510的开发，为胰腺癌提供更好的治疗策略具有极其重要的意义。”
FDA授予用于治疗、诊断或预防在美国影响不到200000人的罕见疾病药物ODD称号。Prestige Biopharma也已向欧洲药品管理局申请获得欧盟指定的孤儿药物称号。
